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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

20载，接力描绘乡村振兴新答卷******

　　连绵起伏的桑园，碧波荡漾的竹海，一盏盏路灯照亮村庄，一幅幅彩绘寄托乡情，一条条道路不再泥泞，一个个产业强村富农，一户户家庭日子越过越好……看着自己家乡日新月异的变化，说起广西教育厅的帮扶支持，广西忻城县六纳村村民黄秀葵的嘴角扬起了幸福，脸上充满了感恩。

　　从2003年到2023年，广西教育厅驻忻城县工作队是这里变化的见证者、参与者和建设者，20年如一日，先后有15名工作队长、68名驻村第一书记和工作队员忙碌在乡村大地。这支“永远不走”的驻村工作队”以实干为笔、初心为墨，描绘着乡村振兴的崭新答卷，在一批又一批薪火相传中，让昔日落后的小山村蝶变成产业兴、村貌美、农民富的幸福园。

　　发挥优势 教育协同助力乡村振兴

　　红渡镇马蹄小学始建于1926年，是一所百年老校，2010年因学校布局调整取消四至六年级，周边的学生们需要到十几公里外中心校就读。就近入学难成为马蹄村群众的难题，在教育厅派驻马蹄村三任驻村第一书记和驻村队员和当地政府的努力支持下，马蹄小学恢复完全小学，重建新校园。

　　如今的马蹄小学“壮”民族文化办学特色鲜明，解决周边200多名学生读书，成为广西民族文化教育示范学校、唯一一所村级壮汉双语学校和乡村少年宫学校。

　　2021年以来，在广西教育厅的支持下，工作队聚焦村幼儿园、小学软硬件不足难题，先后争取650余万元完成上浪村、板内村幼儿园建设和板内小学升级改造。邀请多名专家到7个定点帮扶村对乡村学校内涵建设问诊把脉，帮助村小和幼儿园制定“一校一案”。

　　同时，建立“优质校—村小”结对帮扶，争取广西幼师实验幼儿园等结对帮扶古蓬镇中心幼儿园和板内、上浪幼儿园，联系山东省济南市民生大街小学、南宁市滨湖小学等结对帮扶红渡镇六蝶小学、马蹄小学、古蓬镇板内小学，并以实地授课、视频备课、线上教研等形式开展帮扶，先后开展送教下乡、线上教研等活动30余次。邀请多所高校师生500多人到县特殊教育学校和7个定点帮扶村进行支农、支教、支医活动。

　　同时，驻村工作队发挥村集体经济产业反哺效益，出台5个《村级励志奖学金评定和管理办法》，设立中高考励志奖学金，每年拿出村集体经济部分收益奖励本村考上本科院校和重点高中的学子。累计已为27名考取本科院校、5名考取重点高中的学子颁发荣誉证书，发放励志奖学金7万元。

　　注重“造血” 特色产业激发集体活力

　　2021年以来，为进一步壮大村集体经济，扩宽村民收入来源，工作队纷纷拿出“绝招”培育新产业，变“输血”为“造血”激发内生动力。

　　板内村第一书记刘伟上任后，制定村级林下中草药三年发展规划，对接大型制药厂、签订中草药保价收购协议，将中草药种植种类从单一的草珊瑚扩展到金钱草、枇杷叶等，种植规模从2020年的100亩扩大到300亩，每年可提供季节性就业岗位30余个，带动村民增收9万余元，增加村集体收入15万元。同时，争取到总投资1000余万元的板内村中草药加工厂建设。2022年，板内村集体经济收入从2020年的20万元增长到80余万元，翻了近两番。板内村林下经济发展经验还在龙球村进行了推广。

　　六纳村、上浪村聚焦标准化桑蚕培育示范基地建设，坚持“党组织引领+龙头企业带动+合作社联结+高校技术支持+农户分养”的产业合作模式，形成小蚕在基地共育、大蚕分发到农户分散饲养的生产链。2021年，两村先后完成300平标准化蚕房扩建和100亩标准化桑园建设，育蚕基地提质扩面后，为蚕农带来1500余万元的收入，惠及3500户次，户均增收4000元以上。

　　六纳村联合龙头企业在村内组织实施标准化养蚕“整屯推进”和“家庭农场”试点。“整屯推进”试点饲养优质四龄蚕成活率达到99.4%，“家庭农场”试点以家庭为单位深度挖掘养蚕增收潜能，为返乡农民工创业探索新的路径，仅2022年上半年已售茧7批，创收11万元，人均收入超过5.5万元。

　　上浪桑蚕基地为农民提供了就近务工岗位，吸纳育蚕工33人，人均月收入5000元以上；吸纳桑园护理和桑叶采摘季节工150人，人均月收入2000-3500元，实现经济效益、社会效益和生态效益同步发展。

　　“线下展销+线上直播”销售模式助农带农。2022年以来，教育厅驻村工作队先后开展电商培训学习30人次，举办“土司忻风味·公益助忻农”农产品直播带货专场，由六纳村第一书记王超和上浪村驻村队员唐静担任主播，推广特色农产品，完成订单400多单，销售额达2.3万元。

　　雷洞村成立专业合作社，开设特色农产品微店，通过“线上直播带货+线下采购平台”的模式销售土蜂蜜等农产品超15万元。

　　六蝶村建成乡村振兴特色农产品展销厅，并配套建设电商培训室和直播带货室，免费为村民提供电商培训和直播带货设备、场地，2022年9月试营业以来，销售额已达10万余元。

　　此外，马蹄村、雷洞村主动对接广西林科院、柳州螺蛳粉原材料生产企业，2022年建成250亩螺蛳粉原料竹笋种植基地，进入丰产期可为两村集体经济增收近40万元。

　　实干为民 乡村治理取得新成效

　　近年来，教育厅驻村工作队先后争取到教育厅及各级2700万余元资金用于补齐7个定点帮扶村基础设施短板，先后实施4个惠民饮水工程、完成2530米屯级道路硬化、建设600米危险路段护栏、修建3200米排水渠、实现7个村太阳能路灯全覆盖和村屯绿化、气排球和羽毛球活动场地提质升级，让群众有更多、更直接、更实在的获得感、幸福感、安全感。

　　2021年，马蹄村出台《马蹄村文明屯和优秀屯干评选管理办法》，每年评选出3个文明屯，并优先给予配套资金支持。每年年初举行颁奖典礼，为文明屯及优秀屯干颁发荣誉证书，并利用村“两委”办公经费结余对优秀屯干进行物质奖励，充分调动各自然屯村民及屯级干部参加志愿服务活动。

　　雷洞村挖掘红色资源，传承红色革命精神，开展“讲卫生·雷洞美”卫生评比活动，投入2.25万元支持获奖屯配置垃圾清运车。

　　六纳村、马蹄村开设“法治乡村大讲堂”之《民法典》《家庭教育促进法》《党内法规》等专题宣讲，开展“法治进行校园”活动和“文明守法”示范户评选等一系列法治宣传教育活动，捐赠、购买发放《民法典》等近1500余册法治书籍、宣传册及其它普法材料。2022年六纳村获评“全国民主法治示范村（社区）”。雷洞村制定并宣讲村规民约“三字经”，发挥乡规民约等“软法”在乡村治理中的功能，成功入选来宾市首届“十佳村规民约”。（通讯员王现彬光明日报全媒体记者周仕兴）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）